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长期以来，我国血友病治疗多采用“按需治疗”模式，即在出血发生后才进行干预，导致患者长期面临较高的致残风险。中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池透露，我国血友病a型患者接受规律治疗的比例仅为16.22%，b型患者比例更低，超过八成患者仍处于被动应对状态，不少患者因诊断延迟，已错过早期干预的关键窗口，关节出现不可逆损伤。
吴润晖指出，这不仅意味着许多患者能够回归家庭治疗，减少频繁往返医院的奔波。更重要的是，治疗方式的优化与疗效的提升威尼斯澳门人登录welcome，正帮助患者逐渐摆脱病耻感，让患者的治疗需求从基础的“避免死亡与残疾”，逐步转变为“像健康人一样高质量生活、回归社会”。根据《血友病治疗中国指南(2025年版)》，非因子疗法可用于规律治疗，推动血友病诊疗目标从“保生存”向“保功能、促回归”全面演进。
从药物经济学角度分析，中国药学会药物经济学专委会委员王海银指出，规律治疗虽然增加了直接药物成本，但能有效避免因关节损坏等并发症产生的长期巨额医疗支出。研究显示，对中国成人患者而言，规律治疗每多获得一个质量调整生命年(qaly)，其增量成本低于1倍人均gdp，属于具有经济性的医疗方案。同时，该模式有望将患者年均误工天数从55天大幅降低，推动患者角色从“被照护者”向“社会贡献者”转变，释放其生产潜力。
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